Sau gần hai thập kỷ im ắng, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã phê duyệt một số loại thuốc mới cho điều trị bệnh Alzheimer. Nhưng những loại thuốc này có thực sự tạo ra sự khác biệt trong điều trị?
Alzheimer là gì?
Bệnh Alzheimer là một căn bệnh thoái hóa thần kinh, gây ra sự suy giảm không thể đảo ngược về trí nhớ, tư duy, và cuối cùng là khả năng thực hiện các hoạt động hàng ngày. Với tuổi tác là yếu tố nguy cơ hàng đầu, dân số già hóa nhanh chóng đã biến bệnh Alzheimer thành một cuộc khủng hoảng y tế toàn cầu1 .
Tính đến năm 2019, có khoảng 57 triệu người trên toàn thế giới mắc bệnh Alzheimer, và con số này dự kiến sẽ tăng vọt lên 153 triệu vào năm 2050. Điều này càng làm nổi bật nhu cầu cấp thiết về các phương pháp điều trị có khả năng làm thay đổi tiến trình của bệnh, giúp làm chậm lại sự suy thoái không ngừng của nó2 .
Tuy nhiên, cho đến gần đây, các nỗ lực phát triển liệu pháp điều trị thay đổi tiến triển bệnh Alzheimer vẫn chưa mang lại kết quả như mong đợi.
Phần lớn các nghiên cứu lâm sàng đã tập trung vào việc ngăn chặn sự tích tụ bất thường của protein beta-amyloid – một trong những yếu tố chính được cho là dẫn đến sự phát triển của căn bệnh thoái hóa thần kinh này. Tuy nhiên, thành công trong việc phát triển những liệu pháp này vẫn còn là một thách thức lớn.
Đột phá thuốc điều trị Alzheimer mới
Vào năm 2021, Aducanumab, một kháng thể nhắm vào các mảng protein amyloid-beta, đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp thuận như liệu pháp đầu tiên có khả năng thay đổi tiến trình bệnh Alzheimer. Mặc dù aducanumab đã thành công trong việc loại bỏ các mảng amyloid, nhưng hiệu quả của nó đối với chức năng nhận thức lại không đồng nhất qua các thử nghiệm lâm sàng. Quyết định phê duyệt aducanumab của FDA, mặc dù thiếu bằng chứng vững chắc về hiệu quả điều trị, đã gây ra nhiều tranh cãi và khiến nhiều bác sĩ thận trọng trong việc kê đơn thuốc này3,4 .
Ngược lại, hai loại thuốc kháng thể khác là donanemab và lecanemab đều chứng tỏ khả năng loại bỏ các mảng amyloid đồng thời làm chậm sự tiến triển của bệnh Alzheimer. Những phương pháp điều trị này đặc biệt hiệu quả với những bệnh nhân mắc Alzheimer giai đoạn sớm và có mức beta-amyloid cơ bản thấp. FDA đã phê duyệt lecanemab và donanemab cho việc truyền tĩnh mạch ở những người mắc Alzheimer giai đoạn sớm, bao gồm những bệnh nhân bị suy giảm nhận thức nhẹ hoặc Alzheimer nhẹ.
Lecanemab được chỉ định dùng mỗi 2 tuần, trong khi donanemab cần được truyền mỗi 4 tuần. Một điểm đặc biệt của donanemab là bệnh nhân có thể ngừng điều trị sau khi hoàn toàn loại bỏ các mảng amyloid, vì sự tích tụ của các mảng này mất nhiều năm, và bệnh nhân có thể cần ít điều trị thêm hơn.
Các thử nghiệm giai đoạn 3 cho thấy lecanemab và donanemab làm chậm sự suy giảm chức năng nhận thức lần lượt là 27% và 36% so với giả dược5,6 .
Kết luận
Sự phát triển của các liệu pháp điều trị bệnh Alzheimer, đặc biệt là với các kháng thể chống amyloid như aducanumab, lecanemab và donanemab, đánh dấu một bước tiến quan trọng trong việc thay đổi cách tiếp cận điều trị bệnh này. Mặc dù aducanumab đã gây ra nhiều tranh cãi với hiệu quả điều trị không đồng nhất và sự thiếu vắng bằng chứng vững chắc, hai thuốc kháng thể mới là lecanemab và donanemab đã cho thấy khả năng đáng khích lệ trong việc làm chậm sự tiến triển của bệnh, đặc biệt ở giai đoạn sớm.
Tài liệu tham khảo:
1. Alzheimer’s Disease Fact Sheet. National Institute on Aging. April 5, 2023. Accessed August 29, 2024. https://www.nia.nih.gov/health/alzheimers-and-dementia/alzheimers-disease-fact-s heet
2. Nichols E, Steinmetz JD, Vollset SE, et al. Estimation of the global prevalence of dementia in 2019 and forecasted prevalence in 2050: an analysis for the Global Burden of Disease Study 2019. Lancet Public Health. 2022;7(2):e105-e125. doi:10.1016/S2468-2667(21)00249-8
3. Commissioner O of the. FDA Grants Accelerated Approval for Alzheimer’s Drug. FDA. June 7, 2021. Accessed August 29, 2024. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-accelerated-app roval-alzheimers-drug
4. Biogen to Realign Resources for Alzheimer’s Disease Franchise | Biogen. Accessed August 29, 2024. https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-realign-res ources-alzheimers-disease-franchise
5. Sims JR, Zimmer JA, Evans CD, et al. Donanemab in Early Symptomatic Alzheimer Disease. JAMA. 2023;330(6):512-527. doi:10.1001/jama.2023.13239
6. Lecanemab in Early Alzheimer’s Disease | New England Journal of Medicine. Accessed August 29, 2024. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2212948
